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某些疾病治療試驗(yàn)效果不佳,如何應(yīng)對?

你好,目前無有效治療方法。曾進(jìn)行過各種試驗(yàn)治療,但效果不肯定。糖皮質(zhì)激素在鼠的實(shí)驗(yàn)中有抑制黏多糖合成作用,但病人每天服用潑尼松2mg/kg并未出現(xiàn)臨床效果。大量維生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培養(yǎng)的成纖維細(xì)胞,可以使其異染性消失。

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評價

    許宗彥 主治醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    內(nèi)科

    某些疾病目前缺乏有效治療方法,多種試驗(yàn)治療效果不肯定。如糖皮質(zhì)激素在鼠實(shí)驗(yàn)中有作用,但病人服用未顯效,大量維生素 A 對部分病人培養(yǎng)細(xì)胞有影響等。涉及疾病原理、治療困境、藥物試驗(yàn)等。 1. 疾病原理:這類疾病可能由于基因異常導(dǎo)致細(xì)胞代謝紊亂,影響?zhàn)ざ嗵堑任镔|(zhì)的合成與代謝。 2. 治療困境:目前的治療方法多處于試驗(yàn)階段,效果不穩(wěn)定,且個體差異大。 3. 藥物試驗(yàn):像糖皮質(zhì)激素,雖在動物實(shí)驗(yàn)中有一定效果,但人體應(yīng)用效果不佳,可能與物種差異、藥物劑量等有關(guān)。 4. 細(xì)胞培養(yǎng)發(fā)現(xiàn):大量維生素 A 能使部分病人培養(yǎng)的成纖維細(xì)胞異染性消失,但臨床應(yīng)用仍需進(jìn)一步研究。 5. 綜合考量:治療此類疾病需綜合考慮多種因素,包括病情嚴(yán)重程度、患者身體狀況等。 對于這類目前治療效果不理想的疾病,醫(yī)學(xué)研究仍在持續(xù)進(jìn)行,未來有望找到更有效的治療方法。

    2024-12-18 22:45
就醫(yī)問藥

針對上述提問,推薦就醫(yī)問藥相關(guān)內(nèi)容,希望幫助您更好解決問題

什么是黏多糖病?   粘多糖(mucopolysaccharide)又稱糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一類蛋白多糖。這類疾病的根本原因是身體儲存過多的粘多糖使體內(nèi)粘多糖含量過高。臨床癥狀主要有骨骼畸形、面容丑陋,體格發(fā)育障礙,智能低下,角膜混濁等。患兒缺陷酶的活性僅及正常人的1%~10%。 查看全文»

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