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小兒慢性粒細胞白血病是一種較為嚴重的血液系統(tǒng)疾病。治療藥物包括酪氨酸激酶抑制劑、干擾素、羥基脲、阿糖胞苷、白消安等。 1.酪氨酸激酶抑制劑：如伊馬替尼、達沙替尼、尼洛替尼等，能有效抑制白血病細胞的增殖。 2.干擾素：具有一定的免疫調節(jié)和抗增殖作用。 3.羥基脲：能迅速降低白細胞數(shù)量，緩解癥狀。 4.阿糖胞苷：可抑制 DNA 合成，發(fā)揮抗腫瘤作用。 5.白消安：通過與 DNA 交叉聯(lián)結，影響其功能。 小兒慢性粒細胞白血病的治療藥物選擇需根據(jù)患兒的具體病情、年齡、身體狀況等綜合考慮。家長應帶患兒在正規(guī)醫(yī)院就診，遵循醫(yī)生的建議用藥，切不可自行用藥。

治療常規(guī)治療很難達到細胞遺傳學水平緩解，即徹底清除Ph1染色體陽性細胞。目前異基因骨髓移植是CML獲得長期無病生存的惟一治療手段。慢性期藥物治療的目的是緩解癥狀、體征和血液學水平的異常表現(xiàn)。對急變期的病例，治療目的是將其逆轉至慢性期。　　1.非特異性處理高尿酸血癥，水、電解質紊亂，白血病危象，高血小板血癥需緊急對癥處理(同急性白血病)，有腦膜浸潤時按腦膜白血病處理。　　2.慢性期治療　　(1)單藥化療：標準藥物為白消安(馬利蘭)或羥基脲，可有效地控制臨床癥狀、體征和血液學變化，但不會使急變期延遲。羥基脲是一種核苷酸還原酶抑制劑，抑制核苷酸轉化為脫氧核苷酸，從而影響DNA合成，推薦劑量為10～20mg/(kg?d)，根據(jù)臨床情況作調整，它與白消安(馬利蘭)療效相仿，它的作用時間較短，因此相對安全，全身性的毒副作用也相對較小。白消安(馬利蘭)是一種烷化劑，為非細胞周期特異性藥物，常用劑量為0.06～0.1mg/(kg?d)，用藥10～14天后血細胞開始明顯下跌、肝、脾縮小晚于血象變化，約3個月肝脾完全恢復正常。白消安(馬利蘭)特點為作用反應出現(xiàn)較晚但持續(xù)時間長，因此在白細胞計數(shù)跌至(30～40)×109/L時藥物劑量應減半，至20×109/L時應停藥。停藥后2～3周內白細胞計數(shù)仍可繼續(xù)下跌。除骨髓抑制外，白消安(馬利蘭)尚有肺纖維化、色素沉著、消瘦和低血壓等不良反應。　　(2)干擾素α：其作用機理未明確。70%病人對干擾素治療有效，達到血液學水平緩解。15%病人可達到細胞遺傳學水平緩解。干擾素α和白消安(馬利蘭)合用時骨髓抑制嚴重，緩解率不高于單用干擾素α。與羥基脲合用時達緩解時間縮短，毒性反應可以耐受，但并不提高細胞遺傳學水平的緩解率。與小劑量阿糖胞苷合用可提高細胞遺傳學水平的緩解率和慢性期后期緩解率。干擾素α與羥基脲合用時推薦用法如下：先用羥基脲，在白細胞數(shù)降至(10～20)×109/L時減停，同時加用干擾素α，干擾素α從小劑量開始，3～7天后增加劑量，在2周內達全量。干擾素α最好在睡前應用，并同時加用退熱劑，以避免發(fā)熱反應。其他的不良反應尚有疲勞、抑郁、失眠等。當白細胞降至2×109/L或血小板低于50×109/L時減量。α-干擾素應長期應用直至加速期或急變期或細胞遺傳學水平緩解3年以上。異基因骨髓移植目前仍是惟一已證實的可治愈CML的治療方法(參見干細胞移植)。CML慢性期非親緣供體骨髓移植結果