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小兒假肥大型肌營養(yǎng)不良是一種嚴重的遺傳性疾病，目前的治療藥物包括糖皮質(zhì)激素、抗肌萎縮蛋白相關(guān)藥物、營養(yǎng)神經(jīng)藥物、抗氧化劑以及改善代謝藥物等。 1.糖皮質(zhì)激素：如潑尼松，能在一定程度上延緩疾病進展，增強肌肉力量。 2.抗肌萎縮蛋白相關(guān)藥物：像依替膦酸鈉，對改善肌肉功能有一定幫助。 3.營養(yǎng)神經(jīng)藥物：例如甲鈷胺，有助于營養(yǎng)神經(jīng)，緩解神經(jīng)損傷。 4.抗氧化劑：比如維生素 E，能減輕氧化應激對肌肉的損害。 5.改善代謝藥物：像一水肌酸，可改善肌肉的能量代謝。 小兒假肥大型肌營養(yǎng)不良的治療較為復雜，藥物治療只是其中的一部分。家長應帶患兒到正規(guī)醫(yī)院就診，遵循醫(yī)生的建議進行綜合治療。同時，注意觀察患兒的病情變化，定期復查。

療　　1.藥物治療常用的藥物有：維生素E、肌苷、三磷腺苷以及中藥等。利用腎上腺皮質(zhì)激素和聯(lián)苯雙酯等可降低血清酶水平。有人提出早期給予乳酸鈉，可增強患者的肌力。此外，用鈣拮抗藥維拉帕米治療也有一定效果。但上述治療只能延緩病情的發(fā)展，并不能根本治愈疾病。　　2.支持治療為保持肌肉功能及預防攣縮，進行適度運動甚為重要，不宜久臥床上。對癥治療包括肌肉、關(guān)節(jié)被動運動和按摩，注意并防止并發(fā)癥?！　?.外科治療DMD患者常發(fā)展為進行性脊柱側(cè)彎，常需行脊柱后融合術(shù)?！　?.基因治療DMD基因治療從質(zhì)粒直接注射到應用不同類型的載體組裝的DMD基因轉(zhuǎn)染，在動物實驗中取得了成功，在動物骨骼肌中dystrophin進行表達。在尋找合適載體方面也進行了廣泛研究，目前仍然在尋找最合適的載體，提高表達效率，克服免疫排斥反應，離臨床應用尚有很大距離?！　∫灿袌蟮馈盎蛲饪萍夹g(shù)”，即應用人工合成的寡核苷酸定向到達dystrophin基因突變位置，產(chǎn)生1個雜交分子，并被DNA修復酶識別，以修復突變的基因，從肌肉水平得到了成功。成肌細胞移植的臨床效果仍然存在可疑之處，其移植后陽性纖維的出現(xiàn)率僅占肌纖維的4.2%。骨髓干細胞移植的實驗研究證明能部分恢復。