幼年型粒單核細(xì)胞白血病（juvenile myelomonocytic leukaemia，JMML） 素稱“兒童白血病之王”，是以血液中粒單核兩系細(xì)胞增殖為特征的嬰幼兒侵襲性惡性血液腫瘤。據(jù)了解，該病屬于兒童白血病中的罕見(jiàn)病，雖然發(fā)病率只占兒童白血病的2%左右，但平均發(fā)病年齡只有2歲，病死率高。

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任李春富介紹，該病臨床主要表現(xiàn)為白細(xì)胞高、貧血、出血、肝脾增大以及肺部等組織浸潤(rùn)。該病化療效果差，長(zhǎng)期生存率不到10%，主要死亡原因?yàn)槟[瘤浸潤(rùn)導(dǎo)致器官功能衰竭或急變?yōu)樗柘蛋籽?。異基因造血干?xì)胞移植（HCT）是目前最佳治療，但復(fù)發(fā)率仍高達(dá)50%。因療效差花費(fèi)巨大，家長(zhǎng)往往選擇放棄。

據(jù)了解，李春富教授團(tuán)隊(duì)以前也曾嘗試治療JMML病人，但2014年前所有治療的JMML患兒無(wú)一例生存。2014后采用去甲基化治療聯(lián)合HCT治療了14例JMML病童，最長(zhǎng)隨訪時(shí)間39個(gè)月，無(wú)一例復(fù)發(fā)，13例病人目前存活并無(wú)中度以上并發(fā)癥，結(jié)果令人鼓舞。

“療效的改善歸功于對(duì)高甲基化在JMML中致病作用的認(rèn)識(shí)和去甲基化藥物在移植前后的應(yīng)用，以及HCT技術(shù)的改進(jìn)?！崩畲焊恢赋?，研究表明：JMML病人通常甲基化水平很高，抑癌基因甲基化后作用喪失，癌細(xì)胞生長(zhǎng)加速；相反抑癌基因去甲基化后作用恢復(fù)，癌細(xì)胞抑制。同理，HCT后癌細(xì)胞通過(guò)DNA甲基化降低了免疫抗原表達(dá)導(dǎo)致“免疫逃逸”而復(fù)發(fā)。他介紹，其團(tuán)隊(duì)在HCT前使用去甲基化藥物（地西他濱）降低了腫瘤負(fù)荷有利于植入，HCT后使用地西他濱克服癌細(xì)胞免疫逃逸，降低了復(fù)發(fā)。而且，地西他濱就像一把“雙刃劍”，在增強(qiáng)移植物抗白血病作用的同時(shí)因其亦有細(xì)胞毒作用而降低移植物抗宿主病。

另一方面，李春富團(tuán)隊(duì)遵循“適者生存”法則采用自己首創(chuàng)的父母HCT與非親緣臍血互補(bǔ)性移植，改善了植入和增強(qiáng)了抗白血病效果。2014后采用去甲基化治療聯(lián)合HCT的14位移植患者都輸注了父母半相合骨髓和非血緣臍帶血，最終一半以上的患者非血緣臍帶血成功植入，剩下的病人父母半相合骨髓植入。研究表明臍血有不低于骨髓的抗腫瘤效應(yīng)，這也是解釋李春富教授團(tuán)隊(duì)治療JMML取得良好療效，無(wú)一例復(fù)發(fā)的原因之一。李春富教授團(tuán)隊(duì)在JMML治療上取得的經(jīng)驗(yàn)也有益于其他白血病的治療。

目前南方醫(yī)院兒科JMML良好療效正吸引積聚了來(lái)自全國(guó)各地尋求治療的JMML患兒30余例。攻克“兒童白血病之王”仍在進(jìn)行中！

受訪專家：南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任 李春富

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