遺傳病的基因治療方法
遺傳病是受基因影響的一類疾病,遺傳病雖然可怕。但如果早做預(yù)防,可以相對地減少它的危害。遺傳病早在胚胎期間乃至精子和卵子結(jié)合的時候就萌發(fā)了。在擇偶或生育的時候,就要想到如何預(yù)防遺傳病,這也是實現(xiàn)優(yōu)生的一項重要內(nèi)容。
避免與患同種遺傳性疾病的人戀愛,防止同種遺傳病人相互婚配。因這類病人之間婚配,其子女患與其父母同種遺傳病的機會將顯著增加,如原發(fā)性高血壓、動脈粥樣硬化、糖尿病、先天性心臟病、重癥肌無力、脊柱裂、唇裂、先天性髖關(guān)節(jié)脫位、先天性哮喘、先天性聾啞和高度近視等疾病。
研究人員用病毒作為載體,將一種名為“鋅指核酸酶”的物質(zhì)送入活體實驗鼠的肝臟細胞中。鋅指核酸酶是基因?qū)W中所用的“剪刀”,可用于剪斷DNA(脫氧核糖核酸)鏈條,研究人員用它精確地剪除了細胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分。隨后,再用病毒作為載體,將一段正確的基因序列送入細胞中,細胞在修復(fù)DNA鏈條的同時也就“粘貼”好了正確的基因序列。
結(jié)果顯示,用這種方法治療的實驗鼠,體內(nèi)相應(yīng)凝血物質(zhì)的量可恢復(fù)到正常數(shù)量的5%左右,其血液也能較快自行凝結(jié)。領(lǐng)導(dǎo)研究的凱瑟琳海伊說,在相應(yīng)凝血物質(zhì)的量恢復(fù)到5%的情況下,血友病癥狀已大大減輕,如果不是動手術(shù)等情況,一般不會出現(xiàn)嚴重的出血不止現(xiàn)象。
此前研究人員只對試管中的細胞“剪貼”過基因,這是首次成功在活體動物體內(nèi)進行類似操作。經(jīng)過8個月的觀察,實驗鼠肝臟未出現(xiàn)異常。研究人員因此認為,本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性,將來也許可用于治療多種遺傳疾病。
(責(zé)任編輯:家醫(yī)編輯 )
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