已經(jīng)有數(shù)種分子靶向治療藥物在臨床試驗(yàn)中證實(shí)對于部分肝細(xì)胞性肝癌具有疾病控制的效果。

所謂分子靶向治療，指的是針對癌癥和腫瘤發(fā)生、發(fā)展過程中的關(guān)鍵大分子，通過特異性阻斷癌癥和腫瘤細(xì)胞的信號傳導(dǎo)，來控制其基因表達(dá)和改變生物學(xué)行為，或通過強(qiáng)力阻止癌癥和腫瘤血管的生長和增殖，從而發(fā)揮抗癌作用。

與傳統(tǒng)化療藥物不同的是，分子靶向治療是相對于腫瘤特異性的靶點(diǎn)，其在發(fā)揮抗腫瘤活性的同時，對正常細(xì)胞的毒副作用較小。

目前臨床上常用的分子靶向治療藥物主要包括：作用于表皮生長因子受體的靶向藥物，如單克隆抗體（如西妥昔單抗、尼妥珠單抗等）和小分子的化合物（如吉非替尼、厄洛替尼等）；抗血管生成制劑，如針對血管內(nèi)皮生長因子的貝伐單抗等都顯示了有一定的效果；多激酶抑制劑主要包括索拉非尼（多吉美），經(jīng)研究證明能夠顯著延長晚期原發(fā)性肝癌患者的總體生存期，目前已近在歐美及我國批準(zhǔn)正式臨床用于晚期肝細(xì)胞性肝癌的治療。

分子靶向治療作為綜合治療的一個重要手段和新興的治療模式，在臨床中越來越受到重視。