骨髓纖維化在臨床上屬于骨髓增生性疾病的一種骨髓纖維化的發(fā)病群體，主要是50歲到70歲的老年群體。嬰幼兒中也有可能出現(xiàn)骨髓纖維化，骨髓纖維化在臨床上按照發(fā)病原因可以分為原發(fā)性的骨髓纖維化和繼發(fā)性的骨髓纖維化。針對造血干細(xì)胞移植在治療骨髓纖維化中的地位，以及如何管理骨髓纖維化行造血干細(xì)胞移植的患者等相關(guān)問題，我們特邀請南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院副主任醫(yī)師許娜為我們一一解讀。

造血干細(xì)胞移植在治療骨髓纖維化的地位如何？

根據(jù)最新指南推薦，有異基因造血干細(xì)胞移植適應(yīng)癥的情況包括：1、IPSS評分為中危2、高危1、中危1合并預(yù)后不良核型，或外周血中原始細(xì)胞大于2%并伴輸血依賴；2、三陰性的骨髓纖維化、中危1合并ASS1基因突變，有合適的供者且經(jīng)濟(jì)條件允許。低?；颊呓?jīng)內(nèi)科保守治療可獲得較長生存期，無造血干細(xì)胞移植適應(yīng)癥。

如何管理骨髓纖維化造血干細(xì)胞移植的患者？

移植患者管理：1、評估適應(yīng)癥，鐵過載者去鐵治療；2、移植前用兩個(gè)月以上蘆可替尼；3、年輕患者推薦親隨性的預(yù)處理方案，年長有合并癥的患者減低劑量；4、同胞全相合供者最優(yōu)；5、移植后管理：MRP監(jiān)測驅(qū)動(dòng)基因，有復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)者可測點(diǎn)免疫制劑聯(lián)合輸注供者淋巴細(xì)胞；已復(fù)發(fā)者可化療聯(lián)合輸注供者淋巴細(xì)胞或二次移植。

造血干細(xì)胞移植的成功率如何？

結(jié)合目前的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)以及我們中心自己的經(jīng)驗(yàn)，對于骨髓纖維化的異基因造血干細(xì)胞移植患者來說，使用蘆可替尼可明顯提高其移植成功率，但是由于骨髓纖維化的患者往往發(fā)病年齡較高，且常合并基礎(chǔ)疾病，因此移植患者的長期存活率約為55%左右。

造血干細(xì)胞移植是治療骨髓纖維化的方法之一，也是目前臨床上能夠徹底治愈骨髓纖維化的手段。但是造血干細(xì)胞治療對患者以及配型有嚴(yán)格的要求，很多患者因?yàn)榕湫筒缓细窕蛘呤菦]有足夠的經(jīng)濟(jì)能力承擔(dān)造血干細(xì)胞的費(fèi)用，導(dǎo)致不能進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。造血干細(xì)胞移植的患者手術(shù)前需要進(jìn)行全面的檢查，降低在手術(shù)中的風(fēng)險(xiǎn)，提高移植的成功率。