7月22日，由中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組編寫的《中國(guó)重癥肌無(wú)力診斷和治療指南（2025版）》發(fā)布。這是時(shí)隔5年后指南的再次更新。5年的時(shí)間里，MG診療取得了顯著進(jìn)展，多款靶向生物制劑在國(guó)內(nèi)獲批，為患者提供了更多的選擇。

在2020版指南的基礎(chǔ)上，新指南對(duì)重癥肌無(wú)力（MG）治療目標(biāo)進(jìn)行了更新，強(qiáng)調(diào)了療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”的重要性，首次推薦患者使用MG-ADL量表評(píng)估疾病嚴(yán)重程度。

新指南還對(duì)傳統(tǒng)藥物和靶向生物制劑進(jìn)行了證據(jù)評(píng)估，并給出推薦意見(jiàn)。國(guó)內(nèi)首款FcRn拮抗劑艾加莫德首次被納入指南，被推薦用于治療AChR-MG患者（證據(jù)等級(jí)：Ⅰa級(jí)，推薦等級(jí)：A級(jí)）。新指南還推薦了艾加莫德在維持治療中的長(zhǎng)期用藥，至少使用三個(gè)治療周期。

重癥肌無(wú)力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無(wú)力。其中，全身型重癥肌無(wú)力作為罕見(jiàn)病，具有病程長(zhǎng)、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點(diǎn)，嚴(yán)重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時(shí)甚至?xí)＜吧?/p>

強(qiáng)調(diào)療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”

癥狀控制的同時(shí)降低藥物治療副作用，這是每個(gè)重癥肌無(wú)力患者的心愿。此次，新指南強(qiáng)調(diào)了療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”的治療目標(biāo)，同時(shí)引入了一個(gè)更量化、更貼近患者感受的目標(biāo)——MSE（最小癥狀表達(dá)，MG-ADL評(píng)分0或1分）來(lái)衡量療效是否“達(dá)標(biāo)”。

只有達(dá)到最小癥狀或無(wú)癥狀，患者才能真正意義上地回歸生活。換而言之，MSE是衡量gMG治療的金標(biāo)準(zhǔn)。MSE的引入，標(biāo)志著國(guó)內(nèi)肌無(wú)力治療理念的轉(zhuǎn)變——從“癥狀控制”轉(zhuǎn)向“追求更快更好地回歸正常生活”。

重癥肌無(wú)力病程長(zhǎng)，很多長(zhǎng)期服藥的患者都有“激素恐懼”心理。新指南首次以治療目標(biāo)的形式強(qiáng)調(diào)了激素的減量達(dá)標(biāo)，潑尼松劑量降至5-10mg/天才算安全性“達(dá)標(biāo)”。

癥狀控制好不好？ADL量表快捷自評(píng)

作為一種罕見(jiàn)病中的常見(jiàn)病，重癥肌無(wú)力的特點(diǎn)之一就是癥狀容易波動(dòng)、時(shí)好時(shí)壞。患者出院后怎么判斷病情控制的好不好？新指南首次推薦使用MG-ADL量表評(píng)估患者的癥狀及對(duì)日常生活活動(dòng)能力的影響。指南指出，當(dāng)MG？ADL評(píng)分升高≥2分時(shí)，提示病情惡化。

患者在家就能獨(dú)立完成ADL評(píng)估，做幾道選擇題就可直觀地看出說(shuō)話、咀嚼、吞咽、呼吸等肌肉的活動(dòng)能力。評(píng)分越高代表癥狀越嚴(yán)重，0或1分是理想的“達(dá)標(biāo)”成績(jī)，說(shuō)明癥狀控制得不錯(cuò)。ADL評(píng)估為醫(yī)生制定治療方案提供了量化參考。

明確艾加莫德長(zhǎng)期用藥

眼下，國(guó)內(nèi)已有艾加莫德、依庫(kù)珠單抗、羅澤利昔珠單抗、瑞利珠單抗、泰它西普五款新型生物制劑獲批重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥。治療選擇變多，困惑也隨之而來(lái)：什么類型的患者適合用生物制劑、怎么用、用多久？

新指南指出，重癥肌無(wú)力的治療應(yīng)包括達(dá)標(biāo)治療和維持治療，并對(duì)不同治療需求和藥物進(jìn)行了證據(jù)評(píng)估和推薦意見(jiàn)。針對(duì)國(guó)內(nèi)首款獲批的FcRn拮抗劑艾加莫德，新指南在推薦意見(jiàn)部分指出，可根據(jù)患者個(gè)體狀態(tài)及醫(yī)療中心的實(shí)際情況選擇每?jī)芍芤淮位蚬潭ㄖ芷诜桨福辽偈褂?個(gè)周期，3個(gè)周期后可考慮逐漸增加周期間隔。

相當(dāng)一部分患者在規(guī)律用藥、長(zhǎng)期管理下，可以控制癥狀，逐漸少吃甚至停用激素，重回有力人生。

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