近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極審查意見，推薦批準(zhǔn)Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液體制劑，用于2歲及以上患者，輔助治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關(guān)的癲癇。

現(xiàn)在，CHMP的審查意見將遞交至歐盟委員會(huì)（EC），后者將參考CHMP的意見并在未來2個(gè)月內(nèi)做出最終審查決定。如果獲批，Epidyolex將成為歐洲治療癲癇的首個(gè)植物來源大麻素藥物。

在美國，F(xiàn)DA已于2018年6月批準(zhǔn)cannabidiol口服液體制劑，用于2歲及以上患者輔助治療與LGS和DS相關(guān)的癲癇。值得一提的是，此次批準(zhǔn)，使Epidiolex成為首個(gè)高純度、植物來源大麻二醇（CBD）處方藥物制劑，同時(shí)也是首個(gè)新型抗癲癇藥物。在美國市場，Epidiolex已于2018年11月上市。

業(yè)界對Epidiolex/Epidyolex的商業(yè)前景也十分看好。科睿唯安在去年發(fā)布報(bào)告預(yù)測，Epidiolex在2022年的銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到12億美元。

CHMP的積極審查意見基于4項(xiàng)隨機(jī)、對照III期臨床研究的結(jié)果，這些研究入組了超過714例LGS或DS患者。GW首席執(zhí)行官Justin Gover表示：“CHMP對Epidyolex的積極審查意見標(biāo)志著一個(gè)重大的里程碑。該藥是進(jìn)入歐洲監(jiān)管審查的首個(gè)新型AED、也是首個(gè)植物來源大麻素藥物，這是一個(gè)歷史性的突破?！?/p>

Epidiolex/Epidyolex是一種口服的、高純度CBD提取物液體制劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。在美國，F(xiàn)DA已授予Epidiolex治療LGS和DS的罕見兒科疾病孤兒藥地位。此外，F(xiàn)DA還授予了Epidiolex治療DS的快速通道地位。在歐洲，Epidyolex也被EMA授予了治療LGS和DS的孤兒藥地位。

Lennox-Gastaut綜合征（LGS），是一種與年齡有關(guān)的隱源性或癥狀性全身性癲癇綜合征，即年齡依賴性癲癇性腦病的一種類型。其特點(diǎn)為發(fā)病年齡早，幼兒時(shí)期起病，發(fā)作形式多樣，智力發(fā)育受影響，治療較困難。是一種嚴(yán)重的癲癇類型。

Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）又稱嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇，是一種少見的主要由遺傳因素引起的進(jìn)行性癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早，發(fā)作類型多樣，發(fā)作頻率高，智能損害嚴(yán)重，藥物治療效果差等特點(diǎn)。該病預(yù)后較差，幾乎所有患兒都有認(rèn)知損傷。