近日，美國食品和藥物管理局已批準Nucala（mepolizumab，美泊利單抗），用于6-11歲兒科患者重度嗜酸性粒細胞性哮喘的治療。值得一提的是，Nucala是美國市場唯一一個被批準用于該疾病6-11歲年齡段患者的靶向生物制劑。

GSK首席科學官兼研發(fā)總裁Tonya Winders表示：“患有嚴重嗜酸性粒細胞哮喘的兒童目前可供選擇的治療方法有限。我們認為，Nucala的這一重要新適應(yīng)癥，對這些兒童患者及其家庭來說是一個重大進步”。

此次批準，基于一項開放標簽研究的數(shù)據(jù)。該研究在6-11歲患有重度嗜酸性粒細胞哮喘的兒科患者中開展開展，調(diào)查了Nucala的藥代動力學、藥效學和長期安全性。來自成人和青少年患者中進行的充分和良好對照的臨床試驗證據(jù)也支持這一年組的批準。這項長達52周的長期研究顯示6-11歲兒科患者的安全性與12歲及以上患者的已知安全性相似。

Nucala（100mg皮下注射制劑）是一種人源化抗白細胞介素-5（IL-5）單克隆抗體藥物，于2015年首次被FDA批準用于12歲及以上重度嗜酸性粒細胞性哮喘患者附加維持治療。此次批準（40mg皮下注射制劑），將Nucala目前在美國的適用人群擴展至6-11歲的患者。

在歐洲，Nucala于2018年8月被批準，作為一種附加療法，用于6-17歲重度嗜酸性粒細胞性哮喘兒科患者的治療。此次批準，使Nucala將成為歐洲市場獲批治療兒科嗜酸性粒細胞性哮喘的首個也是唯一一個靶向白細胞介素-5（IL-5）的生物療法。

Nucala的活性成分為mepolizumab，這是一種全人源化單克隆抗體，特異性靶向白細胞介素5（IL-5）。IL-5是一種細胞因子，能夠調(diào)節(jié)嗜酸性粒細胞（白細胞）的生長、活化、存活，并能夠為嗜酸性粒細胞從骨髓遷移至肺部及其他器官提供重要的信號。Nucala與人IL-5結(jié)合，阻斷IL-5與嗜酸性粒細胞表面受體的結(jié)合。以這種方式抑制IL-5對受體的結(jié)合作用，能夠降低血液、組織、痰液中的嗜酸性粒細胞水平，這反過來又能夠降低嗜酸性粒細胞所介導的炎癥。

一直以來，Nucala被開發(fā)用于治療由嗜酸性粒細胞引起的炎癥所導致的疾病。該藥已在21個臨床試驗、超過3000例患者、橫跨多種嗜酸性粒細胞適應(yīng)癥進行了評估。

Nucala于2015年底獲批，是全球上市的首個靶向IL-5的生物療法。截止目前，Nucala已獲美國、歐洲以及其他20個其他市場批準，作為一種附加維持療法治療重度嗜酸性粒細胞性哮喘患者。此外，在美國、日本、加拿大等多個市場，Nucala也已被批準作為作為一種附加維持療法治療嗜酸粒細胞性肉芽腫性多血管炎。

當前，葛蘭素史克也正在評估Nucala治療重度嗜酸性粒細胞增多綜合征、鼻息肉、慢性阻塞性肺病的治療。