2025年6月10日——全球領(lǐng)先的科技公司默克今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）已正式受理其1類(lèi)創(chuàng)新藥匹米替尼（Pimicotinib）的上市許可申請(qǐng)，用于需要系統(tǒng)性治療的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成人患者。今年5月，匹米替尼已被納入CDE優(yōu)先審評(píng)程序，預(yù)計(jì)將加速該藥物的審評(píng)進(jìn)程。

匹米替尼由和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)，作為一款潛在“同類(lèi)最優(yōu)”（Best-in-Class）的CSF-1R抑制劑，匹米替尼此前已獲NMPA突破性療法認(rèn)定（BTD）。

默克醫(yī)藥健康全球執(zhí)行副總裁、中國(guó)及國(guó)際市場(chǎng)負(fù)責(zé)人周虹表示：“隨著匹米替尼上市許可申請(qǐng)獲受理并啟動(dòng)優(yōu)先審評(píng)，我們致力于為中國(guó)患者提供首個(gè)獲批的TGCT系統(tǒng)性治療方案，以填補(bǔ)巨大的、未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。匹米替尼不僅展現(xiàn)出縮小關(guān)節(jié)腫瘤的療效，更在改善患者日常功能結(jié)局，如活動(dòng)受限、疼痛和僵硬等方面表現(xiàn)亮眼，展現(xiàn)了其作為T(mén)GCT‘同類(lèi)最優(yōu)’藥物的潛力。我們正同步推進(jìn)向美國(guó)FDA提交上市許可申請(qǐng)，并計(jì)劃在其他市場(chǎng)陸續(xù)申報(bào)?！?/p>

腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）是一種局部侵襲性疾病，會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，引發(fā)關(guān)節(jié)疼痛、僵硬、腫脹和活動(dòng)受限。工作年齡人群為高發(fā)人群。若未及時(shí)治療或出現(xiàn)復(fù)發(fā)，可能會(huì)導(dǎo)致骨骼、關(guān)節(jié)及周?chē)M織不可逆性損傷?；颊邔?duì)于耐受性良好且有效的系統(tǒng)性治療方案存在巨大且未被滿(mǎn)足的臨床需求。

此次申請(qǐng)是基于全球III期MANEUVER研究的第一部分?jǐn)?shù)據(jù)。研究顯示，每日一次口服的匹米替尼在主要終點(diǎn)客觀(guān)緩解率（ORR）上較安慰劑實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善（第25周BIRC評(píng)估：54.0% vs。 3.2%；p<0.0001）。此外，匹米替尼在所有次要研究終點(diǎn)上均呈現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善，包括受累關(guān)節(jié)活動(dòng)范圍、軀體功能以及關(guān)節(jié)僵硬度和疼痛。相關(guān)數(shù)據(jù)已于本月初在2025年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布。