藥效時(shí)好時(shí)壞像“過(guò)山車”，清晨僵住難起身，夜里翻身都要家人搭手……對(duì)不少進(jìn)展期帕金森病患者來(lái)說(shuō)，口服藥控制效果逐漸下降，是繞不開(kāi)的難題。一種已在澳門(mén)完成入院列名的、可24小時(shí)持續(xù)皮下輸注的創(chuàng)新療法，正為這部分患者帶來(lái)新的治療選擇；而在這之前，從早期識(shí)別到全程管理，公眾對(duì)這種疾病的認(rèn)知仍存在不少盲區(qū)。

口服藥“打折扣”之后：進(jìn)展期面臨三重夾擊

帕金森病是一種常見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，我國(guó)患者人數(shù)居全球前列，并隨人口老齡化持續(xù)增長(zhǎng)。作為一種需要長(zhǎng)期管理的慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，帕金森病的全程規(guī)范化診療至關(guān)重要。廣東省人民醫(yī)院神經(jīng)科主任張玉虎教授表示，疾病早期，患者腦內(nèi)雖有多巴胺能神經(jīng)元丟失，但存活神經(jīng)元仍具備較強(qiáng)的代償功能，癥狀控制相對(duì)較好；進(jìn)入進(jìn)展期后，局面往往變得復(fù)雜，“原有運(yùn)動(dòng)癥狀逐漸加重、對(duì)藥物反應(yīng)變差，運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥從早期的癥狀較輕、較易控制，逐漸發(fā)展為明顯且難以控制，非運(yùn)動(dòng)癥狀也更廣泛、更嚴(yán)重?！迸c此同時(shí)，疾病管理需要綜合手段：藥物治療仍是核心，康復(fù)貫穿全程，中晚期還需神經(jīng)調(diào)控、手術(shù)等作為補(bǔ)充，并依據(jù)患者情況選擇個(gè)體化方案。

從“沖擊式”口服到持續(xù)給藥：創(chuàng)新療法如何破局

正是針對(duì)口服給藥帶來(lái)的血藥濃度波動(dòng)與運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，這款在澳門(mén)上市的創(chuàng)新療法選擇了不同的技術(shù)路徑。它通過(guò)便攜式注射泵實(shí)現(xiàn)24小時(shí)持續(xù)皮下輸注，繞過(guò)腸道吸收與“首過(guò)效應(yīng)”，讓藥物更平穩(wěn)地進(jìn)入血液循環(huán)，從而提供持續(xù)的多巴胺能刺激；其前體藥物為磷卡比多巴和磷左多巴，溶解度更高、體積更小、侵入途徑更小，屬于非手術(shù)方案。據(jù)介紹，這是全球首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的24小時(shí)持續(xù)皮下輸注左旋多巴類療法。2026年6月發(fā)布的第五版《中國(guó)帕金森病治療指南》已將“左旋多巴皮下輸注”等持續(xù)給藥方式納入運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥處理路徑。

澳門(mén)完成入院列名之后，距離大灣區(qū)患者還有多遠(yuǎn)？

用于進(jìn)展期帕金森病的24小時(shí)持續(xù)皮下輸注藥械組合Vyalev™（磷卡比多巴/磷左多巴注射液）近日已在澳門(mén)協(xié)和醫(yī)院（即北京協(xié)和醫(yī)院澳門(mén)醫(yī)學(xué)中心，坐落于澳門(mén)離島醫(yī)療綜合體）完成入院列名。公開(kāi)信息顯示，該療法此前已完成澳門(mén)地區(qū)藥品注冊(cè)，配套輸注器械已獲豁免注冊(cè)批準(zhǔn)；2024年10月獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于改善進(jìn)展期帕金森病成人患者的運(yùn)動(dòng)波動(dòng)癥狀，目前已覆蓋日本、歐洲、加拿大等41個(gè)國(guó)家或地區(qū)，惠及超過(guò)10000名帕金森患者。在可及路徑上，“港澳藥械通”政策允許粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地九市的指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，經(jīng)廣東省審批后使用臨床急需且已在香港、澳門(mén)上市的藥物。若該創(chuàng)新療法能借助政策在大灣區(qū)落地，也將成為“港澳藥械通”政策惠及大灣區(qū)患者的代表性前沿實(shí)例。

張玉虎教授提醒，這一療法并非適用于所有患者，是否使用須由?？漆t(yī)生評(píng)估適應(yīng)證；公眾若出現(xiàn)靜止性震顫、動(dòng)作遲緩或長(zhǎng)期不明原因的嗅覺(jué)減退、便秘、睡眠障礙等，應(yīng)盡早到神經(jīng)?？凭驮\，切勿自行增減或停用藥物。有治療需求者可前往澳門(mén)協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科，由?？漆t(yī)生評(píng)估并制定個(gè)體化方案。