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回答1
我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進(jìn)行追問或是評價
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劉娟 副主任醫(yī)師
中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院
三級甲等
內(nèi)分泌科
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您好，骨髓移植是常規(guī)的治療方案。酶替代療法：ADA 與聚乙二醇結(jié)合(PEG-ADA)可延長該酶在體內(nèi)的活性，減少其免疫原性，該治療幾乎可完全糾正患兒的代謝紊亂，使免疫功能得到不同程度的恢復(fù)。ADA 缺乏是第一個運用基因治療的遺傳性疾病。2 年隨訪證實T 細(xì)胞、B 細(xì)胞、髓細(xì)胞以及粒細(xì)胞可長期表達(dá)轉(zhuǎn)入的ADA 基因，患兒的體液免疫和細(xì)胞免疫趨于正常。由于多數(shù)病兒在接受基因治療后，仍需PEG-ADA 替代治療，對基因治療的療效評估尚有困難。
2016-07-11 13:01
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