德國科學(xué)家克勞斯·那佛最近發(fā)現(xiàn)了一種對付惡性肌無力癥CMT的藥物Onapristone（一種抗黃體酮素 ）。在小鼠身上的試驗(yàn)證明，這種藥物能夠有效抑制肌無力癥的惡化。那佛對肌無力癥的研究成果發(fā)表在最近一期英國《自然醫(yī)學(xué)》雜志上。肌無力癥發(fā)病率在 1/5000，全球發(fā)病范圍很廣，僅美國就有大約 12.5萬名患者，患者往往下肢和手臂出現(xiàn)肌肉萎縮和癱瘓，重癥肌無力患者必須依靠輪椅才能行動。但人們對其認(rèn)知度并不是很高。

報(bào)道說，人類肌無力癥病因在于其第 17號染色體上的脊髓外圍蛋白物質(zhì)PMP22出現(xiàn)重復(fù)。那佛對試驗(yàn)小鼠進(jìn)行基因改造，使其出現(xiàn)相同的基因變異。試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，這種基因變異會使小鼠體內(nèi)過量產(chǎn)生一種酶，而這種酶會引起肌肉萎縮 ，在使用了抗黃體酮素這一藥物后，小鼠體內(nèi)過量產(chǎn)生這種酶的過程受到抑制。由此，那佛推斷這種藥物能夠有效控制人類肌無力癥的惡化。

那佛認(rèn)為，還需要在小鼠身上進(jìn)行大量的基礎(chǔ)試驗(yàn)后才能開展人體試驗(yàn)，搞清楚Onapristone是否為最理想的藥物以及用藥劑量。如果試驗(yàn)進(jìn)展順利，這一藥物在 2～3年時(shí)間里即可用來治療人類的肌無力癥。