血友病是一種遺傳性出血性疾病。發(fā)病原因是由于患者的血液中先天缺乏某種因子，根據(jù)缺乏因子的不同分為三種類型：血友病甲（缺乏凝血因子Ⅲ，又稱血友病A）、血友病乙（缺乏凝血因子Ⅸ，又稱血友病B）和血友病丙（缺乏凝血因子Ⅺ）。血友病甲和血友病乙均屬X性聯(lián)隱性遺傳，一般由女性傳遞，男性發(fā)病。血友病丙較少見(jiàn)，為常染色體不完全隱性遺傳，男女均可發(fā)病。血友病發(fā)病率為5～10／10萬(wàn)，以血友病甲較為常見(jiàn)。目前我國(guó)的患病人數(shù)約有10萬(wàn)人左右，占全世界患者的四分之一。

　　血友病的現(xiàn)狀：

　　由于治療技術(shù)的改進(jìn)，發(fā)達(dá)國(guó)家大多數(shù)地區(qū)血友病患者的整體壽命已提高到60歲以上。然而，各國(guó)的治療水平仍存在著顯著差異，世界范圍內(nèi)75%的患者仍不能得到恰當(dāng)治療。

　　目前我國(guó)的血友病患者約有10萬(wàn)人左右，占了全世界患者的四分之一，但由于患者的登記系統(tǒng)和診療體系不完善，目前在國(guó)家血友病病例登記系統(tǒng)中已登記的患者僅有約7800余人，這意味著僅有不到8%的患者接受了治療。

　　中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血友病專家楊仁池教授指出：由于不少臨床醫(yī)生和大眾對(duì)此疾病認(rèn)識(shí)不足、重視不夠，導(dǎo)致誤診、漏診較為嚴(yán)重，加上醫(yī)療費(fèi)用較高，而且國(guó)內(nèi)的主要治療藥物血源性人凝血因子八長(zhǎng)期以來(lái)供應(yīng)不足，大部分地區(qū)血友病的醫(yī)保狀況不佳。

　　改善血友病患者的醫(yī)保狀況，讓他們用得起治療藥物，以及擴(kuò)大血友病相關(guān)的?？漆t(yī)護(hù)人員隊(duì)伍并提高其專業(yè)水平，是改善血友病治療現(xiàn)狀的當(dāng)務(wù)之急。而引進(jìn)國(guó)際先進(jìn)的血友病治療理念、方法和藥物將對(duì)改善我國(guó)的血友病治療現(xiàn)狀大有裨益。

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　　血友病的治療：

　　血友病作為一種遺傳病，到目前為止，沒(méi)有根治的辦法。但通過(guò)增加患者的凝血因子的活性水平，可以有效地消除患者的癥狀?？梢酝ㄟ^(guò)給患者輸注正常人的血漿，來(lái)增加患者凝血因子的活性水平，但更為有效的方法是，為患者輸注濃縮凝血因子，這被稱為凝血因子療法。

　　然而，被輸注到患者血管中的凝血因子并不能生效太長(zhǎng)時(shí)間，因?yàn)楦鞣N凝血因子都有其半衰期，第Ⅷ因子的半衰期是8至12小時(shí)，第Ⅸ因子的半衰期是18至24小時(shí)，因而輸入血漿或濃縮凝血因子的療法，只能暫時(shí)消除患者癥狀。

　　如果采用為患者定期輸注濃縮凝血因子的預(yù)防療法，即使是重度的血友病患者，也可以過(guò)上幾乎和正常人一樣的生活，但由于濃縮凝血因子十分昂貴，中國(guó)的患者很難承受這種預(yù)防療法，只能在發(fā)生出血后輸注濃縮凝血因子。

　　由于濃縮凝血因子要從大量的血漿中提取，因而凝血因子療法很容易傳播病毒，歷史上曾發(fā)生大量血友病患者感染艾滋病、乙型肝炎、丙型肝炎的悲劇。1985年開(kāi)始對(duì)濃縮凝血因子進(jìn)行加熱處理，1987年又使用了增強(qiáng)的病毒滅活方法，從而使?jié)饪s凝血因子不再傳播病毒。然而，在中國(guó)，1995年起未經(jīng)病毒滅火處理的濃縮凝血因子才被禁止生產(chǎn)。

　　近年來(lái)，加拿大等國(guó)家開(kāi)始用基因工程生產(chǎn)更廉價(jià)和安全的濃縮凝血因子。