今日，CBIO（Catalyst Biosciences）宣布，FDA授予公司旗下治療B型血友病的CB 2679d/ISU304藥物孤兒藥的稱號。CB 2679d/ ISU304是重組人凝血因子IX變體皮下注射療法。

血友病是由于正常血液凝固所需要的一種蛋白質(zhì)而導(dǎo)致的一種罕見但嚴重的出血障礙。血友病可分為A、B、C三型，其中B型血友病發(fā)病機制是位于X染色體上的FⅨ基因發(fā)生突變，導(dǎo)致血漿中凝血因子IX（factorIX ，F(xiàn)IX）含量或活性下降，使得內(nèi)源性凝血途徑受到阻礙，無法進行正常的凝血?；颊咦杂钻P(guān)節(jié)腔和深部肌肉反復(fù)出血，造成關(guān)節(jié)畸形、活動障礙，甚至因內(nèi)臟和顱內(nèi)出血而死亡，在男性中的發(fā)病率約為1/30000，目前尚無根治方法。

CBIO的CEO Nassim Usman博士說：“CB 2679d/ISU304獲FDA孤兒藥稱號將促進這一有前景的B型血友病療法的發(fā)展。假如我們的CB 2679d/ISU304療法最終能獲批上市，對于生命力只能不斷下降的血友病患者來說，無疑是一個巨大的好消息。”

2017年6月，CBIO宣布，歐盟委員會授予CB 2679d/ISU304孤兒藥稱號。CBIO及其合作者ISU Abxis正致力于評估該藥物在治療嚴重B型血友病患者的I/II期的臨床試驗。公司預(yù)計在今年年底獲得過渡期的營收，并在明年年初完成完整的試驗結(jié)果。

CB 2679d/ISU304獲得FDA授予的孤兒藥稱號能夠得到總共4年的、每年價值50萬美元的補貼、稅收抵免以及免除總額可達200萬美元的FDA申請費，還有七年的藥物獨家銷售權(quán)。