肺動脈高壓（Pulmonary arterial hypertension，PAH）靶向藥物治療始于1990年依前列醇（FLOLAN）使用。發(fā)展歷經波生坦、曲前列素、伊洛前列素、西地那非、他達那非、伐地那非、利奧西呱等。在2006年這些靶向藥物逐漸在中國上市之后， 國內科學家也逐漸參與PAH新藥治療的研發(fā)，并逐漸發(fā)揮重要作用。

目前國內應用比較成熟的PAH靶向藥物主要為內皮素受體拮抗劑（ERAs）、5-型磷酸二酯酶抑制劑（PDE5Is）、前列環(huán)素類似物三大類型。

內皮素受體拮抗劑波生坦最早進入中國，荊志成醫(yī)師牽頭兩項上市后全國多中心治療研究顯示波生坦可明顯改善各種類型PAH患者運動耐量和血流動力學參數，阜外醫(yī)院蔣鑫醫(yī)師完成的長期隨訪數據令人滿意。上海兒童醫(yī)學中心也對波生坦在兒童中應用進行長期隨訪，發(fā)現(xiàn)也安全有效，為兒童應用提供重要數據。選擇性內皮素受體拮抗劑-安立生坦于2011年7月在我國上市，上海市肺科醫(yī)院王嵐何晶等醫(yī)師研究結果表明安立生坦（2.5或5mg，每日一次）能顯著改善患者臨床癥狀及運動耐量。中國參與研發(fā)的新型組織型內皮素受體拮抗劑馬西替坦國際多中心臨床研究（SERAPHIN）顯示，馬西替坦有效改善患者活動耐量，延長到達臨床惡化時間，論文即將發(fā)表于新英格蘭醫(yī)學雜志，預計2015年在中國上市。

PDE5Is由于起效快，價格相對優(yōu)廉，在中國有廣泛臨床應用。阜外醫(yī)院徐希奇醫(yī)師率先完成的單中心研究顯示西地那非可迅速有效改善患者癥狀和血流動力學，隨后何建國醫(yī)師牽頭完成全國多中心前瞻性開放研究顯示，口服西地那非（25 mg，每日三次）12周可提高中國PAH患者運動耐量、降低肺動脈壓，提高生存質量。伐地那非是目前起效最快的PDE5Is，荊志成醫(yī)師牽頭的伐地那非治療PAH患者的隨機雙盲安慰劑對照臨床研究（EVALUATION）顯示，伐地那非可顯著改善PAH患者的運動耐量，心功能分級和血流動力學參數。他達拉非是一種長效、可逆選擇性PDE5Is，由于較長半衰期，依從性更好。目前上海市肺科醫(yī)院王嵐趙勤華醫(yī)師組織的國內多中心研究正在觀察他達拉非對中國PAH患者的療效和安全性，預期2013年底公布結果。

依前列醇是第一個證實可改善IPAH患者生存率的前列環(huán)素類藥物，很可惜目前尚未進入中國市場。對于心功能IV級重癥右心衰竭患者，國內目前首選吸入伊洛前列素（ILOPROST）。2013年在國內上市的新藥皮下注射曲前列素將為危重患者帶來更多治療選擇。此外，創(chuàng)新性口服劑型曲前列素給患者帶來了新的希望。2013年荊志成教授牽頭國際多中心臨床試驗Freedom-302研究在Circulation公布了研究結果，口服曲前列環(huán)素單藥治療能改善主要終點事件6分鐘步行距離，可作為一線前列環(huán)素類似物治療。單用口服貝前列素鈉應用療效難以令人滿意，而最新國內荊志成趙勤華等醫(yī)師完成的BEST研究發(fā)現(xiàn)西地那非單藥治療的基礎上聯(lián)合口服貝前列素鈉，較單用西地那非能顯著改善患者運動耐量、心功能，延長到達臨床惡化時間。

從2007年中國首發(fā)《肺動脈高壓篩查診斷與治療專家共識》到《2010年中國肺高血壓診治指南》的發(fā)布，中國PAH治療正在逐步規(guī)范中，中國PAH患者預后明顯改善。相信不久將來，會有更多來自中國PAH循證醫(yī)學依據，為PAH患者的未來提供有力支持。